基因疾病可以通过基因编辑治疗吗

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˙０˙ 我国研究团队实现脑内精准基因编辑,为自闭症等疾病治疗带来突破为治疗研究搭建精准的“疾病模拟平台”;并创新性设计新型腺嘌呤碱基编辑器 TeABE,这款“基因工匠”可精准识别并将突变的 A・T 碱基对... 大幅降低基因组紊乱风险。经细胞水平多轮筛选,团队锁定了编辑效率最高、脱靶效应最低的 sgRNA 与编辑器组合,通过尾静脉注射将其送入突...

上海专家《Nature》发文:脑内精准基因编辑 或改写自闭症治疗困境国际权威学术期刊《Nature》19日凌晨在线发表一项重磅成果,为以自闭症为代表的神经发育性疾病的基因治疗带来突破性进展,这项研究通过构建人源化的突变小鼠模型,验证了脑内精准基因编辑的可行性,同时研究进一步证明该技术具备跨物种应用的可行性,为后续临床试验积累了充足...

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6岁女童基因编辑治疗7天后死亡,团队隐瞒真相女童Mei患有CHD3基因突变导致的Snijders Blok–Campeau综合征,这是一种神经发育性疾病,通常不直接危及生命。她的父母通过病友群联系到上海交通大学医学院的仇子龙团队,希望尝试个体化基因编辑治疗。2025年3月24日,女童在上海新华医院接受了全球首例脑部靶向碱基编辑治...

英特利亚疗法宣布CRISPR基因编辑疗法关键临床试验取得成功其用于治疗罕见水肿疾病的 CRISPR 基因编辑疗法,在晚期临床试验中全部达成预设目标。此举标志着基因编辑行业迎来重大里程碑,公司也将正式推进美国食品药品监督管理局(FDA)的上市审批流程。 该疗法采用斩获诺贝尔奖的 CRISPR 基因编辑技术,通过 DNA 编辑,关闭致病肽段的合...

科学家首创用DNA引导CRISPR基因编辑美国佛罗里达大学工程学院团队开发出全球首个DNA引导的CRISPR编辑系统,颠覆了基因编辑领域长期以来依赖RNA引导的铁律。这项研究最新刊发于《自然·生物技术》,为疾病诊断与治疗提供了更安全、精准且经济的解决方案。该技术被认为重写了基因编辑的“说明书”,同时也可...

＞▂＜ 借助基因编辑进行“分子伪装” 干细胞移植有了无化疗方案免疫缺陷和某些血癌等血液疾病找到了更安全的路径。干细胞移植和基因治疗是目前治疗上述疾病最有效的手段之一,能够替代或修复受损的造... 一方面让干细胞移植和基因治疗更加安全,另一方面通过保护正常造血功能,扩大癌症免疫疗法的应用范围。【总编辑圈点】这项研究的核心意...

全球首例成功!正序生物APOC3基因编辑治愈高血脂,安全性优势凸显这是全球首次通过靶向碱基编辑APOC3基因治疗高血脂患者的案例,不仅为罕见代谢病患者带来“一次给药,终身有效”的治疗新希望,更标志着我国基因编辑技术在代谢疾病领域的商业化进程迈出关键一步,为生物医药赛道注入新的投资看点。高乳糜微粒血症作为严重高甘油三酯血症的...

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基因治疗,与18岁少年之死(本文作者为 氨基观察,钛媒体经授权发布)文 | 氨基观察生物医药的创新史,从来都是一部“风险与突破共生”的历史。每一次技术范式跃迁的背后,既有颠覆疾病治疗格局的高光时刻,也有警示全行业的沉痛代价。如今碱基编辑、体内基因疗法、细胞疗法发展得如火如荼,但整个...

微光基因完成超亿元Pre-A轮融资本轮融资资金将主要用于表观遗传创新药物在慢性病临床治愈的持续临床开发。此外,资金还将用于公司新管线开发及技术平台的持续建设。微光基因于2021年在苏州成立,以基因编辑工具和细胞基因治疗方法开发为核心,致力于针对罕见病、难治性疾病及衰老相关疾病的药物研发与产...

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【投融资动态】微光基因Pre-A+轮融资,融资额超亿人民币,投资方为...微光基因于2021年在苏州成立,以新型基因编辑工具和细胞基因治疗方法开发为支点,致力于新型基因编辑技术的研发与产业化。公司团队在基因编辑、蛋白质科学及衰老、罕见病等研究领域有深厚积累,是全球最早在遗传疾病治疗中探索应用CRISPR基因编辑技术的团队之一,并曾发现多...